CRISPR-Cas เป็นเครื่องมือในสิ่งมีชีวิตกลุ่มแบคทีเรีย ซึ่งทำหน้าที่เป็นระบบภูมิคุ้มกันเพื่อนต่อต้านการรุกรานจากไวรัสที่ติดเชื้อ ซึ่งโปรตีน Cas สามารถสร้างเอนไซม์ที่ตัดสาย DNA ของไวรัสที่รุกรานได้อย่างแม่นยำ CRISPR-Cas จึงเปรียบเสมือน ‘กรรไกรพันธุกรรม’ โดยนักวิจัยจากสถาบันมักซ์พลังก์ด้านชีววิทยาการติดเชื้อ (MPIIB) เยอรมนี และนักศึกษาจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย วิทยาเขตเบิร์กลีย์ สหรัฐฯ ได้รับรางวัลโนเบลสาขาเคมีในปี 2563 จากการพัฒนาให้ CRISPR-Cas สามารถตัดสาย DNA ของไวรัสได้ง่ายและแม่นยำยิ่งขึ้น แต่โปรตีน Cas มีขนาดใหญ่ ทำให้ขาดความคล่องตัวและรวดเร็วในการเคลื่อนไหวไปสู่ไวรัสเป้าหมายเพื่อตัด DNA ของไวรัส ซึ่งคณะนักวิจัยจากมหาวิทยาลัยซูริกได้พัฒนา CRISPR-Cas ที่มีขนาดเล็กและทำงานได้ดีขึ้น ผ่านการค้นพบโปรตีนชนิดใหม่ที่มีชื่อว่า ‘TnpB’ ที่มีลักษณะใกล้เคียวกับโปรตีน Cas แต่มีขาดเล็กกว่า จึงสามารถนำส่งเข้าสู่เซลล์ได้ง่ายขึ้น
ทั้งนี้ คณะนักวิจัยฯ ใช้วิศวะกรรมด้านโปรตีนและ AI ช่วยให้โปรตีน TnpB ทำงานได้ดีขึ้น 4.4 เท่า และมีประสิทธิภาพมากยิ่งขึ้นในการตัดต่อพันธุกรรม TnpB สามารถพบได้ในแบคทีเรียอาร์เคีย (Archaea) หลากหลายชนิด TnpB ที่ใช้ในการทดลองครั้งนี้มาจากแบคทีเรีย Deinococcus radiodurans ซึ่งเป็นจุลินทรีย์ที่สามารถอยู่รอดได้ทั้งในอุณหภูมิเย็น ขาดน้ำ สุญญากาศและกรด อีกทั้งเป็นหนึ่งในสิ่งมีชีวิตที่มีความต้านทานต่อรังสีได้ดีที่สุดเท่าที่มนุษย์รู้จัก อีกทั้งได้มีการใช้แบบจำลอง AI ทดสอบประสิทธิภาพของ TnpB ในตำแหน่งต่าง ๆ ของ DNA ที่มีเป้าหมายกว่า 10,211 ตำแหน่ง เพื่อคาดการว่า TnpB จะทำงานได้ดีในสถานการณ์ใดบ้าง ซึ่งจะช่วยให้สามารถออกแบบการทดลองได้รวดเร็วและมีโอกาสประสบความสำเร็จมากขึ้น โดยจากการทดสอบในสัตว์ สามารถบรรลุอัตราความสำเร็จสูงถึง 75.3% ในเซลล์ตับและ 65.9% ในสมองของหนู
ซึ่งในการทดลอง นักวิจัยได้ใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายเป็นพาหะนำโปรตีน TnpB เข้าไปในเซลล์ของหนู เนื่องจาก TnpB มีขนาดเล็ก จึงใช้ไวรัสเพียวตัวเดียวในการนำโปรตีนเข้าสู่เซลล์ ขณะที่ CRISPR-Cas ีขนาดใหญ่กว่า จึงต้องใช้ไวรัสหลายตัว คณะนักวิจัยฯ จึงศึกษาความเป็นไปได้ในการใช้ TnpB รักษาผู้ป่วยที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงจากพันธุกรรม และยังสามารถแก้ไขยีนที่ควบคุมระดับคอเลสเตอรอลได้ ทำให้คอเลสเตอรอลในหนูลดลงเกือบร้อยละ 80 จึงมีแผนที่จะพัฒนาเทคนิคในการแก้ไขยีนในลักษณะเดียวกับมนุษย์เพื่อรักษาผู้ป่วยที่มีภาวะไขมันในเลือดสูงต่อไป
ข้อมูล: สถานเอกอัครราชทูต ณ กรุงเบิร์น
